Шесть лет назад в соцсетях распространился челлендж, к которому присоединились даже знаменитости, включая тогдашнего президента США Джорджа Буша, актрису Гвинет Пэлтроу и многих других. Они и другие в 2014 году выливали себе на голову ведро ледяной воды в рамках «айс бакет челенж». Это помогло профинансировать поиск лечения страшного заболевания – бокового амиотрофического склероза. Организация, которая получила собранные деньги, недавно отчиталась о начале тестирования перспективной процедуры в лечении этой болезни.
Боковой амиотрофический склероз (БАС) – заболевание нервной системы, которое с годами прогрессирует. При нем поражаются нервные клетки в коре головного мозга и спинном мозге, отвечающие за движение. Точные причины возникновения неизвестны, однако у каждого двадцатого пациента причиной являются мутации в генах. С годами болезнь прогрессирует, отнимая возможность двигаться, жевать и впоследствии поражаются нейроны, отвечающие за дыхание.
Способа замедлить или остановить прогрессирование БАС нет, однако организация ALS Association, возможно, нашла способ помочь таким больным. Вылитые ведра ледяной воды помогли собрать $220 млн, и эти деньги позволили провести поиски перспективной терапии.
Ученые организации привлекли 137 больных БАС, которым давали фенилбутират натрия – таурурсодиол один раз в день в течение трех недель и дважды в день после этого срока. Контрольной группе больных давали плацебо.
Из 89 участников, получавших препарат, наблюдалось замедление развития болезни. Исследование было двойным слепым (экспериментаторы сами не знали, кто из участников принимает лекарства, кто – плацебо). Оно было второй фазой из 4-этапного процесса утверждения медицинского препарата. В третьей фазе необходимо привлечь к тестированию большую группу людей – до 3000 человек.
Если клинические исследования завершатся успешно, препарат станет одним из элементов, который используется для замедления развития болезни.
Руководитель исследования говорит, что вирусный челлендж шестилетней давности в соцсетях был значительным фактором в поиске способа лечения. Он распространил информацию об этой болезни, а также привлек инвестиции в исследования.
