Традиційне в медицині використання лікарських препаратів має багато обмежень: воно негативно впливає на увесь організм, а також не здатне вилікувати багато серйозних хвороб. Науковці світу працюють над новим підходом – генотерапією. Вона дозволить лікувати хвороби в самому їхньому центрі – у генах живих клітин. Як це відбуватиметься – розповів науково-популярній програмі «Всесвіт» радіостанції «Голос Києва» завідувач відділу загальної та молекулярної патофізіології Інституту фізіології імені О.О. Богомольця НАН України, доктор медичних наук, професор Віктор Євгенович Досенко.
Перші спроби генотерапії
Головною перевагою генотерапії є те, що вона не передбачає ані використання медичних препаратів, ані хірургічного втручання. Лікарі безпосередньо впливатимуть на пошкоджені гени, які і є джерелом хвороби.
Це дуже складне завдання, і розібратися в генах – справа на кілька десятиліть, адже їхня кількість перевищує кілька сотень тисяч. Тому першим кроком генотерапії буде лікування тих захворювань, які з’явилися через пошкодження одного гена, – це так звані моногенні захворювання. Суть її в тому, що замість пошкодженого гена у клітину вводять нормальний.
Проте й тут роботи медикам вистачить, адже моногенних захворювань існує більше 5000, і лише для 350 з них з’ясували характер та природу генної мутації. До моногенних захворювань відносяться, наприклад, розумова відсталість у дітей старше 3 років, неврологічні порушення (судоми, підвищений або знижений м’язовий тонус, спастичні парези, мікроцефалія, атаксія, міопатія), непереносимість окремих продуктів і лікарських препаратів, порушення кишкового всмоктування, порушення фізичного розвитку (недостатня або надлишкова маса тіла), неправильний ріст, деформації кісток тулуба і кінцівок, катаракта, інші порушення зору і слуху, тривала жовтяниця новонароджених, цироз печінки, зміна кольору і структури волосся, шкірні прояви, синдром раптової смерті.
У багатьох випадках генотерапія є єдино можливим шляхом подовження життя людини та підвищення його якості – зокрема, і у випадках, які раніше вважалися безнадійними.
Глибше в «цеглини» людського тіла
Хоча моногенних захворювань досить багато, вони складають меншість серед хвороб, які викликані генами. Більшість порушень з’являються внаслідок комбінації кількох генів (навіть не їхнього збою) і можуть визначати просто спадкову схильність певної людини до тієї чи іншої хвороби.
У цьому разі часто йдеться навіть не про патологію як таку, адже сам ген справний. Тому вчені пропонують застосовувати пригнічення обраного гена. За словами В.Є. Досенка, науковці прогнозують, що згодом в аптеках можна буде придбати не лише хімічні речовини, а й речовини, які регулюватимуть активність окремих генів.
Перші препарати на основі таких речовин уже мають суттєву перевагу порівняно з традиційними засобами. Вони діють на обрані гени та дозволяють уникнути багатьох побічних ефектів, неминучих при застосуванні хімічних сполук. Крім того, такий препарат достатньо буде вжити один раз, аби забезпечити необхідну тривалість впливу діючої речовини. Порівняйте це з традиційними лікарськими засобами, які необхідно вживати регулярно.
Генотерапія замість ліків
Дослідження в галузі генотерапії, як припускають учені, дозволять успішно боротися і з інфекційними хворобами. Адже вірус, як і людський організм, має власний генетичний апарат.
Важливим здобутком науки є технологія генетичного тестування – складання так званого генетичного паспорта. Це дає змогу визначити спадкові схильності новонародженої дитини до певних захворювань. Адже саме від комбінації генів, які дають батьки, значною мірою залежить здоров’я та стійкість до різних шкідливих чинників.
«Науковці передбачають, що людство майбутнього ще більше страждатиме від серцево-судинних, онкологічних, ендокринних захворювань, цукрового діабету, психічних патологій, депресій, проблем із репродуктивною функцією та інших розладів, а тому й більше потребуватиме відповідної медичної допомоги», – зазначив В.Є. Досенко.
Проте варто пам’ятати, що генотерапія не є панацеєю, і здоров’я людини завжди значною мірою залежить від її способу життя.
За матеріалами: НАН України
